异基因造血干细胞移植是目前根治WAS唯一有效的办法，经造血干细胞移植治疗后患儿的长期生存率可高达80%。
一旦基因检测确诊WAS后，应尽早进行异基因造血干细胞移植根治治疗，及时有效的治疗可以显著改善患儿的预后和生活质量。
开篇提到的小磊最终接受了我们为他制定的脐血造血干细胞移植方案，移植后血小板恢复正常，移植后5个月停用免疫抑制剂，没有出现移植物抗宿主病，也没有再出现反复感染及出血，生长发育在移植后1年已经接近他的孪生妹妹，目前移植后3年各项指标完全正常，小磊已经开始了他全新的生活。
上海市儿童医院血液肿瘤科自2016年起开展异基因造血干细胞移植，移植量逐年增高，目前年度移植量40-50例。供者来源涉及中华骨髓库无关供者、脐血、亲缘全相合及单倍体供者，并且形成了以单倍体移植作为主攻方向及特色。
移植病种涵盖血液肿瘤性疾病，遗传代谢性疾病，原发性免疫缺陷病等，总体移植成功率95%以上，疗效达到国际国内先进水平，尤其是单倍体移植，3年无GVHD生存率达到85%，取得了满意的疗效。疫情期间，尽管面临重重困难，但儿童医院血液肿瘤科移植团队没有停止造血干细胞移植，竭尽全力为患儿保驾护航，挽救生命。